Какво е SMA инфузионна терапия? Разходи, лечения и др

Разходи

Когато обмисляте възможностите си за лечение, важно е да имате предвид, че инфузията на SMA обикновено се предлага с огромна цена.

Малко след одобрението през 2019 г. на onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma) – единствената генна терапия, одобрена за SMA с инфантилно начало – това беше оценено като най-скъпото лекарство на пазара, струващо 2,125 милиона долара на пациент.

Докато критиците посочват високата цена на Zolgensma, важно е да се признае, че това е еднократно лечение. Други инжекционни терапии за SMA могат да струват до стотици хиляди долари годишно и пациентите обикновено трябва да ги приемат редовно, често в продължение на много години.

Добрата новина? Някои застрахователни компании направи покриване на разходите за SMA терапии. Точното покритие зависи от вашата политика, така че е важно да проверите подробностите с вашия оператор, преди да започнете каквото и да е лечение за SMA.

Можете също така да говорите с Вашия лекар относно възможността за участие в клинични изпитвания, ако се интересувате.

Лечение

По-долу са наличните в момента видове инфузионни терапии за лечение на SMA.

Инфузии за генна терапия

Zolgensma е първата инфузия, одобрена от Агенцията по храните и лекарствата (FDA) за SMA с инфантилно начало (наричана още SMA тип I). Това е генна терапия, която се използва за деца на възраст 2 и под.

По време на процедурата се инжектира здрав, функционален ген на моторния неврон за оцеляване на човека (SMN), за да замени липсващата или нефункционираща версия.

За разлика от други видове инфузии, доставяни в клинични условия, Zolgensma се прилага само веднъж. Докато много лекарства помагат само за облекчаване на симптомите, генните терапии правят директни промени в тялото, за да подобрят общите резултати от заболяването.

Инжекции с гръбначна течност

Към днешна дата има една одобрена от FDA инжекция за SMA както при деца, така и при възрастни: nusinersen (Spinraza).

Това лечение работи чрез увеличаване на производството на SMN протеини – нещо, което хората със SMA не произвеждат достатъчно сами – които са от решаващо значение за предотвратяване на слабост и загуба на скелетни мускули.

Други видове инфузии за SMA

В допълнение към модификацията на заболяването, има и други видове инфузии, които помагат за лечение на симптомите и усложненията на SMA.

Например, проучване от 2020 г установи, че интравенозните бифосфонати (IV BP), инфузия, която обикновено се използва за лечение на остеопороза, е установено, че помага за предотвратяване на костни фрактури при деца със SMA.

Продавани под търговските марки Aredia и Zometa, BP инфузии могат да помогнат за укрепване на костите.

Работи ли?

Инфузионната терапия е ефективно лечение на SMA, особено когато лечението започва в ранна възраст.

Все още обаче не е известно дали инфузионните терапии ще помогнат на SMA при възрастни по същия начин, както при инфантилните или детските подтипове на това прогресивно заболяване.

Zolgensma, например, се използва само при деца на възраст под 2 години, които имат диагноза SMA с инфантилно начало. Досега той показва окуражаващи резултати, увеличаване на процента на преживяемост на тези пациенти.

Докато инжекциите Spinraza могат да се използват при възрастни, ефектите не са добре разбрани при SMA тип IV. Този подтип се развива след на 21 години. Досега Spinraza показва най-много обещания при деца на възраст между 2 и 12 години, но е доказано, че е от полза и за възрастни със SMA.

Рискове

Също така е важно да обсъдите с Вашия лекар потенциалните рискове и странични ефекти от инфузионната терапия. Възможните нежелани реакции могат да включват увреждане на черния дроб, слабост и болка на мястото на инжектиране.

Въпреки че инфузиите на BP могат да намалят риска от костни фрактури, има съобщения за фрактури на бедрената кост както и некроза на челюстната кост. Въпреки това, тези нежелани събития се считат за редки.

Вашият лекар ще Ви помогне да прецените ползите спрямо възможните рискове от инфузии на SMA.

Имайте предвид, че ефективността на всяко лечение на SMA ще варира при различните индивиди. Ако Вашият лекар препоръча инфузионна терапия, точният вид ще зависи от Вашата възраст, вида на SMA, който имате, и цялостното Ви състояние.

Въпреки че няма лечение за SMA, инфузионните терапии могат да помогнат за управлението на симптомите и да предотвратят прогресивна слабост и влошаване на вашите скелетни мускули.

Zolgensma, която е одобрена само за деца под 2-годишна възраст, е генна терапия, използвана за лечение на SMA с инфантилно начало.

Съществуват и опции за инфузионна терапия за тийнейджъри и възрастни със SMA, включително Spinraza, както и други видове инжекции, които предотвратяват усложнения от SMA.