Острата чернодробна порфирия (AHP) е рядко генетично заболяване, свързано със силна коремна болка и проблеми с централната нервна система.
Тези нарушения се характеризират с проблеми с производството на вещество, наречено хем. Хемът се състои от химикали, наречени порфирин, които са свързани с желязото.
При хора с порфирия в тялото липсват определени ензими, необходими за завършване на този процес на производство на хем. Натрупването на порфирин в тъканите и кръвта може да причини различни симптоми.
Това е сложно заболяване, но има възможности за лечение.
Има и клинични изпитвания за потенциално нови лечения, в които бихте могли да участвате.
Научете за всичките си възможности, за да сте наясно с най-новите лечения за AHP.
Инжекции с хемин
В някои случаи може да не получавате достатъчно хем, за да произвеждате хемоглобин и да пренасяте червените кръвни клетки в тялото си.
Хеминът е синтетична форма на хем, който доставчикът на здравни услуги може да инжектира в тялото ви, ако произвежда твърде много порфирини.
Инжекциите с хемин могат да повишат хемоглобина. Инжекциите също могат да повишат миоглобина, който помага за поддържане на сърцето и нервната система.
Интравенозен хемин
Хемин може също да се прилага чрез интравенозна (IV) линия. Това лечение обикновено се извършва в болнични условия след атака на AHP.
Според списанието Clinical Advances in Hematology and Oncology, пациентите в болницата получават до 4 милиграма на килограм телесно тегло за 3 до 4 дни.
Интравенозен хемин може да се използва и като превантивна мярка един до четири пъти месечно. Вашият хематолог може да предостави IV в техния кабинет.
Интравенозна глюкоза
Получаването на достатъчно въглехидрати помага да се гарантира, че червените кръвни клетки функционират.
Ако имате ниска глюкоза, естествено срещащ се елемент във въглехидратите, Вашият лекар може да Ви препоръча да приемате глюкоза интравенозно.
По-леките случаи на ниска кръвна захар могат да бъдат разрешени чрез приемане на хапчета за захар.
Флеботомия
В някои случаи лечението с хемин може да повиши нивата на желязо. Твърде много желязо може да предизвика атаки.
В случай на AHP се използва флеботомия за отстраняване на излишното желязо. Тази процедура включва изтегляне на кръвта ви за отстраняване на вредните елементи.
Вашият лекар ще трябва да следи нивата на желязо с кръвни изследвания, за да се увери, че не са твърде високи.
Генни терапии
Генна терапия, наречена givosiran, беше одобрена от
Установено е, че гивозиран, приложен чрез инжекция, намалява скоростта, с която токсичните странични продукти се произвеждат в черния дроб. Това доведе до по-малко атаки на AHP, изискващи хоспитализация или спешни посещения в здравеопазването.
Агонисти на гонадотропин-освобождаващ хормон
Хормоналните флуктуации са често срещани тригери на AHP при тези с менструален цикъл. Въпреки че колебанията в хормоните са неизбежни, някои лекарства могат да помогнат, ако установите, че менструацията често предизвиква пристъпи на AHP.
Промененият баланс на половите хормони, особено повишеният прогестерон, е свързан с AHP атаки. Пристъпите при жените са по-чести в лутеалната фаза на менструалния цикъл. Лутеалната фаза настъпва след овулация и преди менструация.
Агонистите на гонадотропин-освобождаващия хормон могат да помогнат в тази ситуация. Един пример е лекарството леупролид ацетат (Lupron Depot).
Избягване на тригери
Освен лечение на AHP атаки с хемин, глюкоза, генни терапии и други методи, Вашият лекар ще Ви предложи да избягвате тригери като част от Вашия план за лечение.
Честите тригери включват:
- консумация на алкохол
- нискокалорични диети или гладуване
- прекомерен протеин в диетата
- прекомерно желязо от добавки и храна
- хормонални лекарства
- определени антибиотици
- инфекции
- пушене
- стрес
- излагане на слънчева светлина
Хоспитализация
Хоспитализацията е последна мярка за тежки симптоми на AHP. Вашият лекар може да предложи хоспитализация, ако имате симптоми като:
- затруднения с дишането
- дехидратация
- високо кръвно налягане
- припадъци
- силна болка
- повръщане
В болницата Вашият лекар ще лекува тези симптоми и ще Ви наблюдава за усложнения, като увреждане на черния дроб и бъбречна недостатъчност. Повтарящите се атаки на AHP могат да доведат до хронична болка с течение на времето.
Проучване на клинични изпитвания
Благодарение на превантивните мерки и бързото лечение на свързаните атаки, перспективите за AHP се подобриха през последните няколко десетилетия. Все пак има много неща, които не знаем за разстройството.
Възможни са усложнения като чернодробни и бъбречни заболявания, които могат да доведат до по-кратка продължителност на живота и намалено качество на живот.
Когато става въпрос за вашия план за лечение, помислете за разговор с Вашия лекар за клинични изпитвания за лечение на AHP във вашия район.
Като участник може да можете да опитате предстоящи лечения, които могат да помогнат на вашето състояние. В по-широк мащаб можете да помогнете и на други хора с AHP.
Тези проучвания могат да осигурят безплатно лечение, плюс компенсация.
Можете да научите повече чрез ClinicalTrials.gov.
Discussion about this post