Актуализация на изследванията: Какво е новото в лечението на CF

Актуализирани насоки за подобряване на персонализираните грижи

През 2017 г. експерти от Фондация за муковисцидоза пуснаха актуализирани насоки за диагностициране и класифициране на CF.

Тези насоки могат да помогнат на лекарите да препоръчат по-персонализирани подходи за лечение на CF.

През последното десетилетие учените са разработили по-добро разбиране на генетичните мутации, които могат да причинят CF. Изследователите също така са разработили нови лекарства за лечение на хора с определени видове генетични мутации. Новите насоки за диагностициране на CF може да помогнат на лекарите да определят кой е най-вероятно да се възползва от определени лечения въз основа на техните специфични гени.

Нови лекарства за лечение на основната причина за симптомите

CFTR модулаторите могат да бъдат от полза за някои хора с CF, в зависимост от тяхната възраст и специфичните видове генетични мутации, които имат. Тези лекарства са предназначени да коригират определени дефекти в CFTR протеините, които причиняват симптоми на CF. Докато други видове лекарства могат да помогнат за облекчаване на симптомите, CFTR модулаторите са единственият вид лекарства, които в момента са на разположение за справяне с основната причина.

Много различни видове генетични мутации могат да причинят дефекти в CFTR протеините. Досега модулаторите на CFTR са налични само за лечение на хора с определени видове генетични мутации. В резултат на това някои хора с CF в момента не могат да се възползват от лечение с CFTR модулатори, но много други могат.

Към днешна дата Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) одобри три терапии с модулатор на CFTR за хора в определени възрастови групи с определени генетични мутации:

• ivacaftor (Kalydeco), одобрен през 2012 г
• lumacaftor/ivacaftor (Orkambi), одобрен през 2015 г
• tezacaftor/ivacaftor (Symdeko),
  одобрена през 2018 г

Според фондацията за муковисцидоза, в момента се провеждат изследвания за оценка на безопасността и ефикасността на тези лекарства при други групи хора, живеещи с CF. Учените също работят за разработването на други видове терапии за модулатор на CFTR, които могат да бъдат от полза за повече хора с CF в бъдеще.

За да научите повече за това кой може да се възползва от лечението с CFTR модулатор, говорете с Вашия лекар.

Текущи изследвания за разработване на нови терапии

Изследователи от цял ​​свят работят усилено, за да подобрят живота на хората с CF.

В допълнение към наличните в момента възможности за лечение, учените се опитват да разработят нови видове:

• CFTR модулаторни терапии
• лекарства за разреждане и разхлабване на слуз
• лекарства за намаляване на възпалението в белите дробове
• лекарства за борба с бактерии и други микроби
  инфекции
• лекарства, които са насочени към молекули на иРНК, които кодират CFTR протеини
• технологии за генетично редактиране за възстановяване
  мутации в CFTR ген

Учените също тестват безопасността и ефикасността на настоящите възможности за лечение за нови групи хора с CF, включително малки деца.

Някои от тези усилия са в начален етап, докато други са по-далеч. Фондацията за муковисцидоза е добро място за намиране на информация за най-новите изследвания.

Постига се напредък

CF може да окаже влияние върху физическото и психическото здраве на хората, които го имат, както и на тези, които се грижат за тях. За щастие, непрекъснатият напредък в изследванията и грижите за CF прави разлика.

Според последния годишен доклад с данни за пациентския регистър от Фондация за муковисцидоза, продължителността на живота на хората с CF продължава да се увеличава. Средната белодробна функция на хората с CF се е подобрила значително през последните 20 години. Хранителният статус също се е подобрил, докато наличието на вредни бактерии в белите дробове е намаляло.

За да постигнете възможно най-добрите резултати за вашето дете и да се възползвате максимално от последните постижения в грижите, е изключително важно да планирате редовни прегледи. Кажете на екипа им за грижи за промените в тяхното здраве и попитайте дали трябва да направите някакви промени в плана им за лечение.

Вземането за вкъщи

Въпреки че е необходим по-голям напредък, хората с CF живеят средно по-дълго и по-здравословно от всякога. Учените продължават да разработват нови терапии, включително нови модулатори на CFTR и други лекарства за лечение на CF. За да научите повече за възможностите за лечение на вашето дете, говорете с неговия лекар и други членове на екипа за грижи.