Етеплирсен
Генерично име: етеплирсен [ e-TEP-lir-sen ]
Име на марката: Exondys 51
Лекарствена форма: интравенозен разтвор (50 mg/mL)
Клас лекарства: Разни некатегоризирани агенти
Какво представлява етеплирсен?
Eteplirsen действа, като помага на тялото да произвежда протеин, наречен дистрофин. Дистрофинът е протеин, който спомага за стабилизирането на структурата на мускулната тъкан и е необходим за правилното развитие и функциониране на мускулите. Без дистрофин мускулните влакна могат да станат слаби и лесно да се повредят. Това може да повлияе на доброволното движение като ходене.
Децата с мускулна дистрофия на Дюшен имат мутация на ген, който обикновено кара тялото да произвежда дистрофин.
Eteplirsen се използва при деца с мускулна дистрофия на Дюшен (DMD). Eteplirsen не е лек за DMD, но eteplirsen може да намали мускулната слабост и мускулната загуба, причинени от това заболяване.
Eteplirsen е одобрен от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) на „ускорена“ основа. В клинични проучвания някои деца са се повлияли от това лекарство. Въпреки това са необходими допълнителни проучвания, за да се определи дали етеплирсен като цяло е ефективен при лечението на ДМД.
Eteplirsen може също да се използва за цели, които не са изброени в това ръководство за лекарства.
Предупреждения
Преди детето ви да получи етеплирсен, уведомете лекаря за всички медицински състояния или алергии на вашето дете и всички лекарства, които детето използва.
Преди да приемете това лекарство
Уведомете лекаря на Вашето дете, ако предишни инжекции с етеплирсен са причинили тежка алергична реакция при Вашето дете.
Преди детето ви да получи етеплирсен, уведомете лекаря за всички медицински състояния или алергии на вашето дете и всички лекарства, които детето използва.
Въпреки че етеплирсен е използван главно при деца, не е известно дали етеплирсен може да бъде вреден, ако се използва по време на бременност или по време на кърмене.
Как се прилага eteplirsen?
Eteplirsen се прилага като инфузия във вена. Доставчик на здравни услуги ще Ви постави тази инжекция.
За да направите инжекцията по-удобна, може да се приложи обезболяващо лекарство върху кожата, където ще бъде поставена интравенозната игла.
Eteplirsen се прилага веднъж седмично. Това лекарство трябва да се инжектира бавно и инфузията може да отнеме до 1 час.
Уведомете болногледачите си, ако почувствате сърбеж, топлина, виене на свят или имате стягане в гърдите или затруднено дишане, когато се инжектира етеплирсен.
Уведомете Вашия лекар, ако детето Ви има някакви промени в теглото. Дозите Eteplirsen се основават на теглото и всякакви промени могат да повлияят на дозата.
Какво ще стане, ако пропусна доза?
Обадете се на лекаря на детето си за инструкции, ако пропуснете час за инжекция етеплирсен на детето си.
Какво се случва, ако предозирам?
Потърсете спешна медицинска помощ или се обадете на линията за помощ при отравяне на 1-800-222-1222.
Какво трябва да избягвам, докато получавам етеплирсен?
Следвайте инструкциите на Вашия лекар относно всички ограничения върху храната, напитките или дейността.
Eteplirsen странични ефекти
Потърсете спешна медицинска помощ, ако детето ви има признаци на алергична реакция: копривна треска; затруднено дишане; подуване на лицето, устните, езика или гърлото.
Честите нежелани реакции на етеплирсен могат да включват:
-
болка, синини, сърбеж, кожен обрив или друго дразнене, където е инжектирано лекарството;
-
повръщане;
-
болка в ставите;
-
проблеми с баланса; или
-
симптоми на настинка като запушен нос, кихане, възпалено гърло.
Това не е пълен списък на нежеланите реакции и могат да се появят и други. Обадете се на Вашия лекар за медицински съвет относно страничните ефекти. Можете да докладвате странични ефекти на FDA на 1-800-FDA-1088.
Информация за дозиране на Eteplirsen
Обичайна доза за възрастни при мускулна дистрофия:
30 mg/kg IV веднъж седмично като IV инфузия за 35 до 60 минути
коментари:
-Това лекарство е одобрено при ускорено одобрение въз основа на увеличение на дистрофин в скелетните мускули, наблюдавано при някои пациенти; не е установена клинична полза
– Продължаването на одобрението може да зависи от клинична полза при потвърдителни изпитвания.
Употреба: За лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (DMD) при пациенти, които имат потвърдена мутация на DMD гена, която е податлива на пропускане на екзон 51
Обичайна педиатрична доза за мускулна дистрофия:
30 mg/kg IV веднъж седмично като IV инфузия за 35 до 60 минути
коментари:
-Това лекарство е одобрено при ускорено одобрение въз основа на увеличение на дистрофин в скелетните мускули, наблюдавано при някои пациенти; не е установена клинична полза
– Продължаването на одобрението може да зависи от клинична полза при потвърдителни изпитвания.
Употреба: За лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (DMD) при пациенти, които имат потвърдена мутация на DMD гена, която е податлива на пропускане на екзон 51
Какви други лекарства ще повлияят на етеплирсен?
Други лекарства могат да повлияят на eteplirsen, включително лекарства с рецепта и лекарства без рецепта, витамини и растителни продукти. Кажете на всеки от доставчиците на здравни услуги на вашето дете за всички лекарства, които детето използва в момента, и за всяко лекарство, което детето започва или спира да използва.
Популярни ЧЗВ
Какви са новите лекарства за мускулна дистрофия на Дюшен?
Новите лекарства, одобрени от FDA за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен (DMD) са Amondys 45 (casimersen), Viltepso (viltolarsen), Vyondys 53 (golodirsen), Exondys 51 (eteplirsen) и Emflaza (deflazacort).
Мускулната дистрофия на Дюшен (DMD) е генетично заболяване, което причинява прогресивна слабост, загуба на двигателна функция и увреждане на скелетните и сърдечните мускули. ДМД, която не се лекува, засяга предимно мъже в ранна детска възраст, обикновено между 2 и 3 годишна възраст.
Допълнителна информация
Запомнете, дръжте това и всички други лекарства далеч от деца, никога не споделяйте лекарствата си с други и използвайте това лекарство само за предписаното показание.
Винаги се консултирайте с вашия доставчик на здравни услуги, за да сте сигурни, че информацията, показана на тази страница, се отнася за вашите лични обстоятелства.
Discussion about this post