На 1 май 2026 г. Агенцията по храните и лекарствата на САЩ одобри ново лекарство за лечение на рак на гърдата, наречено вепдегестрант, което се продава под търговското наименование Вепану. Arvinas, компанията, която разработи това лекарство в партньорство с Pfizer, го нарича „първо в своя клас“ – етикет, който отразява колко различно е Вепану от по-ранните лечения.
Какво отличава това лекарство
Повечето лечения за рак на гърдата се опитват да блокират естрогенните рецептори. Veppanu прави нещо по-агресивно: унищожава ги напълно.
Лекарството вепдегестрант (Veppanu) принадлежи към клас, наречен лекарства, насочени към протеолиза, или PROTAC лекарства. PROTAC лекарството действа като молекулярен сватовник. То се свързва едновременно с два протеина — естрогенния рецептор и клетъчен компонент, наречен CRBN — и ги привлича един към друг. След това клетката маркира естрогенния рецептор за изхвърляне и го разгражда напълно. С по-малко налични рецептори естрогенът губи способността си да стимулира растежа на тумора.
Този механизъм отличава Veppanu от по-стари лекарства като фулвестрант, който само блокира естрогенните рецептори, без да ги унищожава. Veppanu е първата PROTAC терапия, която Агенцията по храните и лекарствата на САЩ някога е одобрила за каквато и да е болест.
За кого се използва лекарството Veppanu?
Агенцията по храните и лекарствата на САЩ одобри Veppanu за възрастни с конкретен тип рак на гърдата. Туморът трябва да е естроген-рецептор-положителен и отрицателен за протеин, наречен човешки епидермален растежен фактор рецептор 2. Пациентът трябва също да носи мутация в ген, наречен ESR1.
Мутациите в ESR1 са сериозен клиничен проблем. Когато пациентите получават стандартна хормонална терапия в комбинация с клас лекарства, наречени CDK4/6 инхибитори, тези мутации се развиват в 40% до 50% от случаите. Мутациите водят до резистентност на раковите клетки към по-нататъшно хормонално лечение. Пациентите с тези мутации са изправени пред бързо прогресиране на тумора и имат много малко възможности за лечение след провал на първата линия терапия.
Veppanu се насочва директно към тази лекарствена резистентност. Тъй като Veppanu действа чрез разграждане на мутиралия естрогенен рецептор, а не само чрез блокирането му, мутацията ESR1 не предпазва раковите клетки по същия начин, по който би го направила срещу по-старите лекарства.
За да получат Veppanu, пациентите трябва първо да се подложат на съпътстващ диагностичен тест, наречен Guardant360 CDx. Този кръвен тест открива ESR1 мутации в ДНК на тумора. Агенцията по храните и лекарствата на САЩ одобри както лекарството, така и диагностичния тест в един и същи ден, което означава, че лекарите могат да идентифицират подходящите пациенти преди началото на лечението.
Доказателства от клиничното изпитване
Одобрението се основава на данни от клинично проучване от фаза 3, наречено VERITAC-2. В това проучване са включени 624 възрастни с естроген-рецептор-положителен, човешки епидермален растежен фактор рецептор 2-отрицателен напреднал рак на гърдата или метастатичен рак на гърдата. Изследователите разпределиха пациентите на случаен принцип да получават или Veppanu, или фулвестрант – настоящото стандартно лечение.
Сред пациентите с ESR1 мутации тези, които приемаха лекарството Veppanu, са живели с три месеца по-дълго без прогресия на рака в сравнение с тези, които са получавали фулвестрант. Изследователите наричат този показател „преживяемост без прогресия“. Разликата беше статистически значима, което означава, че е малко вероятно тя да е резултат само от случайност.
Какво означава това одобрение
Агенцията по храните и лекарствата на САЩ даде одобрение преди крайния срок 5 юни 2026 г., който беше определила първоначално — знак за това колко сериозно регулаторните органи възприемат неудовлетворената нужда в тази група пациенти.
За онколозите Veppanu е ново средство за пациенти, които са изчерпали възможностите за хормонална терапия. За учените одобрението потвърждава десетилетие на изследвания в областта на PROTAC технологията. Лекарствата, които разграждат протеините, а не просто ги блокират, биха могли, по принцип, да се насочат към много заболявания, при които конвенционалните инхибиторни лекарства не дават резултат. Ракът на гърдата е само първата област, в която този подход е получил регулаторно одобрение.
Discussion about this post