Въпреки че в момента няма лечение за спинална мускулна атрофия (SMA), лечения и терапии са налични. Това означава, че има много начини да се съсредоточите върху постигането на възможно най-добро качество на живот. Хората със СМА разчитат на възможности за лечение и терапия, за да живеят възможно най-удобно и продуктивно.
Но с толкова много вариации в симптомите и тежестта, как да разберете кое е най-доброто за вас или вашия любим човек? По-долу са четири въпроса, които да зададете на вашия доставчик на здравни услуги, за да ви помогнат да определите правилните опции за вашите обстоятелства.
1. Какви видове терапии за „качество на живот“ съществуват?
Важно е да можете да правите неща, които ви харесват, и да изследвате интереси, които отговарят на вашите физически способности. Тежката мускулна слабост и атрофия, причинени от SMA, не засягат само физическата сила. Те също могат сериозно да повлияят на способността за дишане, преглъщане и понякога говорене.
Да останете възможно най-активни е жизненоважно за забавяне на прогресията на SMA и поддържане на високо качество на живот. Физическата терапия може да помогне за стойката, да предотврати неподвижността на ставите и да помогне за поддържане на силата. Упражненията за разтягане могат да помогнат за намаляване на спазмите и подобряване на обхвата на движение и циркулация. Прилагането на топлина може временно да облекчи мускулната болка и скованост.
С напредването на SMA се предлагат терапии за проблеми с говора, дъвченето и преглъщането. Помощните устройства могат да помогнат на човек със СМА да ходи, говори и се храни, което може да им позволи да поддържат своята независимост.
2. Какво могат да ми помогнат предписаните терапии?
Мускулна болка и спазми, намален обхват на движение и проблеми с дъвчене, преглъщане и слюноотделяне могат да бъдат лекувани с лекарства, отпускани по лекарско предписание.
В
Депресията и тревожността са два косвени ефекта, които са често срещани при SMA. Говоренето със съветник или терапевт може да бъде добър начин за справяне с тези проблеми. В някои случаи подходящата подкрепа за лекарства, отпускани по лекарско предписание, е опция.
3. Чувал съм за няколко вълнуващи нови лечения за SMA. Какви са те и достъпни ли са за мен?
Nusinersen (продаван под търговската марка Spinraza) беше първото одобрено от FDA лечение за SMA. Това не е лек за SMA, но може да забави състоянието. Статия, публикувана в The New England Journal of Medicine, съобщава, че около 40 процента от тези, които са приемали това лекарство, са имали забавяне на прогресията на заболяването. Много участници също съобщават за подобрена мускулна сила с лекарството.
Onasemnogene abeparvovec (продаван под търговската марка Zolgensma) беше одобрен от FDA през 2019 г. Това е генна терапия за деца под 2 години. Той лекува най-често срещаните видове SMA. Участниците в клиничното изпитване видяха по-добро движение и функция на мускулите и успяха да постигнат важни етапи като пълзене и седене.
Spinraza и Zolgensma са сред най-скъпите лекарства в историята. Можете обаче да се консултирате с вашия доставчик на застраховки, за да видите дали покриват тези лекарства. Може също да можете да получите финансова помощ чрез програмите за помощ на пациентите на производителите.
Първоначалните лечения на Spinraza са на цена от $750 000. Следващите лечения могат да донесат още стотици хиляди долари. Еднократна доза Zolgensma струва $2,125,000.
Вашият доставчик на здравни услуги трябва да ви помогне да разберете всички потенциални ползи и рискове, свързани с тези лекарства, преди да приемете лечението.
4. Добър кандидат ли съм за клинични изпитвания?
Много хора, живеещи със СМА, се интересуват от клинични изпитвания, надявайки се на подобрение в състоянието си или дори на излекуване. Но клиничните изпитвания често са сложни и може да са по-малко полезни, отколкото хората се надяват. Въпреки че крайната цел винаги е ефективно лечение, достъпно на свободния пазар, това не е резултатът за повечето изпитвани лекарства.
Всъщност повечето изпитвани лекарства никога не получават одобрение от FDA. През 2016 г. независимо и валидирано проучване разкри изненадваща тенденция: одобрението на FDA за изпитвани лекарства е намаляло драстично от 2004 г. до около 10 процента. С други думи, на всеки 100 лекарства, които кандидатстват за одобрение, само 10 преминават през процеса. Това включва лекарства, които могат да лекуват SMA. Според организацията с нестопанска цел Cure SMA, основните причини за неуспех са проблеми с безопасността, липса на ефективност и производствени проблеми.
Пробното участие е лично решение и трябва внимателно да прецените възможностите си спрямо рисковете. Вашият доставчик на здравни услуги може да ви помогне да намерите всички проучвания, за които отговаряте на изискванията, но е важно да управлявате очакванията си. Изпитванията имат известен потенциал за повишаване, но има потенциално неизвестни рискове за здравето. Повечето хора не виждат значителни резултати.
Можете да намерите пълна директория с активни проучвания в САЩ на ClinicalTrials.gov.
Вземането за вкъщи
Много университети, болници, учени по биотехнологии и търговски фармацевтични компании активно търсят по-добри начини за лечение на SMA. Дотогава разбирането на вашите възможности и вземането на информиран избор за вашето лечение могат да бъдат мощни начини да ви помогнат да управлявате симптомите си и да живеете най-добрия си живот.
Discussion about this post