Финансиране на бъдещето: Как малките дарения оказват голямо влияние

За фондация „Синдром на Дравет“.

DSF има няколко мисии. Работи усилено в подкрепа на семейства, живеещи със синдром на Dravet. Разпространява осведомеността за това рядко заболяване. И накрая посвещава ресурси и време за набиране на средства.

С рядко заболяване като синдрома на Dravet, няма толкова много източници на финансиране за изследвания.

DSF признава, че усилията му за набиране на средства пряко влияят върху изследванията на синдрома на Dravet и бъдещето на тези, диагностицирани със състоянието. Изследванията са ключът към по-доброто лечение и надеждата за излекуване.

Тази среща между Барабан и Мескис доведе до грант от DSF за изследванията на Барабан.

Парите, събрани чрез множество набирания на средства, водени от DSF, направиха възможна тази безвъзмездна помощ. Това е доказателство, че всички тези гала, разпродажби и други събития от привържениците на DSF наистина имат значение.

Относно синдрома на Dravet

Синдромът на Dravet е рядка форма на епилепсия. Обикновено се появява за първи път при бебета под 1 година.

Децата със синдром на Dravet не израстват от него. И е непреодолим, което означава, че е много предизвикателство за управление или лечение.

Припадъците обикновено са чести и продължават по-дълго от тези, наблюдавани при други видове епилепсия. Хората със синдром на Dravet могат да изпитат забавяне на езика и развитието, както и предизвикателства с баланса и движението.

Припадъците със синдром на Dravet могат да бъдат много трудни за управление. Рядко се случва хората със синдром на Dravet някога да бъдат без припадъци.

Целта е да се намери правилната комбинация от лекарства, които намаляват колко често се случват гърчове и колко дълго продължават.

„За нашата общност няма единен протокол за лечение, който да работи за всички пациенти“, казва Мескис. „Нуждаем се от нови възможности за лечение, които имат потенциал да си позволят по-добро качество на живот на пациента и семейството.“

Относно изследванията

Барабан изучава генетични форми на епилепсия, като синдрома на Дравет, повече от 20 години. Неговата лаборатория за първи път е пионер в използването на риба зебра за изследване на епилепсия в началото на 2000-те.

Изненадващо, рибите зебра наистина приличат на хората, когато става въпрос за генетични условия. Тези малки рибки споделят повече от 80 процента от гените, свързани със състоянието при хората.

Рибите зебра са идеални за изследвания по друга причина. Двойка възрастни риби могат да произведат около 200 ларви на седмица, осигурявайки много предмети за изследване.

При хората синдромът на Dravet се причинява от мутация в SCN1A ген. Пилотен проект, направен около 2010-2011 г., показа, че същият ген може да бъде променен в рибата зебра.

Тези SCN1A мутиралата риба зебра показва подобна активност на припадъци като хора със синдром на Dravet. Те също така реагираха на лечения, използвани в момента за лечение на синдром на Dravet.

Това означаваше, че тези риби зебра са страхотни модели за изследвания. И безвъзмездната помощ от DSF позволи по-нататъшно тестване с тях SCN1A модифицирана риба зебра.

Разработването на нови лекарства е много скъпо. Така че изследователите искаха да проучат дали някакви съществуващи лекарства могат да работят за синдрома на Dravet.

Първоначалният проект проверява около 300 съединения. Оттогава повече от 3500 съществуващи лекарства са били изследвани в тези риби зебра.

Имаше някои вълнуващи открития.

В опитите с риба зебра, клемизол значително намалява активността на припадъците. Клемизолът е антихистамин. Всъщност не се е използвал от 50-те години на миналия век, когато се появиха по-ефективни опции.

Следващата стъпка е да се види дали работи при хора със синдром на Dravet. Тъй като клемизолът е бил предварително одобрен от FDA, опитите върху хора можеха да започнат по-рано. Те започнаха в края на 2020 г.

След това първоначално откритие, още три съединения са показали обещание за синдрома на Dravet. Някои производни на клемизол също намаляват гърчовете в SCN1A модифицирана риба зебра.

Подкрепа на страхотни идеи

Изследователите се нуждаят от финансиране, за да превърнат страхотните идеи в реалност.

Често има недостиг на пари в изследователския свят. Това е особено вярно за много проекти в много ранни етапи на изследване. Ето защо те се нуждаят от тласък на финансирането, за да започнат.

DSF е посветена на осигуряването на пари за изследвания.

„Основен стълб на мисията на нашата организация е да финансира изследвания“, обяснява Мескис. „Ние предлагаме четири различни механизма за отпускане на безвъзмездни средства и от създаването ни през 2009 г. сме отпуснали малко над 4,95 милиона долара безвъзмездни средства за научни изследвания.“

Парите, налични за грантовете за научни изследвания, идват директно от набиране на средства.

Безвъзмездните средства са предназначени за напредък в ранните етапи на изследване.

Безвъзмездните средства от DSF позволяват на изследователите да доразвият своите проекти. Много от тях в крайна сметка могат да кандидатстват за по-големи държавни субсидии. Това не би било възможно без първоначалната финансова подкрепа на DSF.

Научният консултативен съвет на DSF разглежда всички заявления за безвъзмездна помощ. Отчитат се много фактори. Те включват:

• иновация
• шанс за успех
• качеството на науката

Изследването на синдрома на Dravet може да доведе до пробиви за други форми на епилепсия.

Предизвикателства за набиране на средства

Всяка организация, която работи за набиране на пари, знае, че може да има предизвикателства. При рядко състояние може да бъде дори по-трудно.

Хората, които са най-засегнати от синдрома на Dravet, обикновено са най-замесени.

„Най-голямото предизвикателство за общността с редки заболявания е, че всички наши семейства имат дете, което изисква денонощна грижа“, казва Мескис. „Нашите родители вече са изтощени и изтощени, така че да ги помолим да помогнат да подкрепят усилията ни за набиране на средства може да се почувства много.

DSF прави всичко възможно, за да улесни семействата при повишаване на осведомеността и парите. Фондацията предлага инструменти и ресурси за подкрепа на семействата при планирането на собствените им събития. Ако някой има страхотна идея да събере пари, DSF може да се включи активно в планирането.

Юни е месец на осведомеността за синдрома на Дравет, но има събития, планирани целогодишно. Уебсайтът на DSF предлага информация и подкрепа за широк спектър от креативни идеи за набиране на средства.

Едно събитие се нарича „Отдай се от чашата си“. Това набиране на средства насърчава хората да пропуснат ежедневното си кафе или чай за вкъщи за ден, седмица или месец и вместо това да дарят тези пари на DSF.

Имаше и гала, бягания, казино вечери и виртуални пижама партита.

„Толкова често семействата ни казват, че е трудно да се справим с неизвестното на това заболяване“, казва Мескис.

Да бъдеш част от работата по набиране на средства на DSF кара близките да се чувстват така, сякаш активно помагат. Когато парите водят до обещаващи открития, е още по-добре.

Барабан много цени DSF и хората, които вярваха в него и екипа му.

„Благодарни сме на семействата, че събраха пари и повярваха в нас, за да направим този вид изследвания“, казва той.

Напредъкът в изследванията на болестите се случва, когато мрежа от страстни хора споделят една и съща цел.

Има посветени, грижовни хора, които организират събития за набиране на средства. Други дават своята енергия и пари за тези набирания на средства. Има служители на фондацията и членове на борда. Има Научен консултативен съвет, който взема решения относно безвъзмездните средства. Самите учени разработват авангардни идеи и влагат време и енергия в своите изследвания.

Големи открития могат да бъдат направени, когато всички работят заедно. Когато отделяте своето време, енергия, идеи или пари за кауза, която ви е грижа, това има значение.