Попитайте експерта: Пробиви и клинични изпитвания за миелофиброза

Какви скорошни и текущи клинични проучвания се провеждат за миелофиброза?

Това е много активно време за изследване на миелофиброза. Преди няколко години, ДЖАКАРТА и ДЖАКАРТА2 проучванията съобщават за свиване на далака и подобрение на симптомите със селективния JAK2 инхибитор федратиниб.

Съвсем наскоро, УПОРСТВАМ проучване показа ефикасност за мултикиназния инхибитор пакритиниб. Изпитването фаза III за това вълнуващо лекарство се набира активно. В ОПРОСТИ проучването показа обнадеждаващи резултати за инхибитора на JAK1/JAK2 момелотиниб.

Десетки текущи клинични проучвания разглеждат нови целеви лекарства, самостоятелно или в комбинация с лекарства, които вече са одобрени за миелофиброза. Надяваме се, че ще имаме повече инструменти в нашата кутия с инструменти за лечение на това заболяване, тъй като текущите изследвания приключат.

Има ли скорошни научни пробиви за управление или лечение на миелофиброза?

Абсолютно. Лекарите знаят за важността на инхибирането на JAK2 за лечение на миелофиброза още от одобрението на Jakafi (руксолитиниб) за лечение на миелофиброза през 2011 г.

Инхибиторът на JAK2 Inrebic (федратиниб) беше одобрен миналата година за междинна-2 или високорискова миелофиброза. Вече можем да го използваме предварително или след напредване на Jakafi.

Пакритиниб е друго много вълнуващо лекарство. Тъй като не потиска костния мозък, можем да го използваме при пациенти с много нисък брой тромбоцити. Това е често срещана находка при пациенти с миелофиброза, която може да ограничи възможностите за лечение.

Къде и как някой може да намери клинични проучвания за миелофиброза, в които да участва?

Най-лесният и най-добрият начин да участвате в изпитване е да попитате Вашия лекар. Те могат да прегледат десетки проучвания, за да видят кое би било най-подходящо за вашия тип и стадий на заболяването. Ако изпитването не е налично в кабинета на Вашия лекар, те могат да координират насочване към център, предлагащ проучването.

Clinicaltrials.gov е база данни, поддържана от Националните здравни институти, която изброява всички налични клинични проучвания. Отворено е за преглед от всеки и е лесно за търсене. Въпреки това, това може да бъде объркващо за хора без медицинско образование.

Групите за застъпничество на пациентите също са отлични ресурси за редица теми, включително клинични изпитвания. Вижте MPN Education Foundation или MPN Advocacy & Education International.

Колко успешни са настоящите лечения за лечение на миелофиброза?

Лечението на миелофиброза измина дълъг път през последните 10 години. Геномните анализи помогнаха за фина настройка на нашата система за оценка на риска. Той помага на лекарите да определят кой ще се възползва най-много от трансплантация на костен мозък.

Списъкът с ефективни лекарства за миелофиброза се увеличава. Тези лекарства помагат на пациентите да живеят по-дълго с по-малко симптоми и по-добро качество на живот.

Имаме още дълъг път. Надяваме се, че настоящите и бъдещи изследвания ще ни донесат още по-одобрени терапии и по-добри комбинации от лечение за допълнително подобряване на резултатите при хора с миелофиброза.

Има ли рискове да се включите в клинично изпитване?

Всяко медицинско лечение има рискове и ползи. Клиничните проучвания не са изключение.

Клиничните изпитвания са много важни. Те са единственият начин лекарите да открият нови и подобрени лечения за рак. Пациентите в проучвания получават най-доброто управление на грижите.

Рисковете са различни за всяко отделно проучване. Те могат да включват специфични странични ефекти на изследваното лекарство, липса на полза от терапията и назначаване на плацебо.

Трябва да подпишете информирано съгласие, за да се запишете в клинично изпитване. Това е дълъг процес с изследователския екип. Вашият здравен екип ще прегледа задълбочено и ще ви обясни всички рискове и ползи.

Кои са най-добрите начини за предотвратяване на прогресията на миелофиброзата?

Все още не е ясно как можем наистина да повлияем на прогресията на заболяването. Дългосрочно проследяване на обединените данни от COMFORT опити предполага, че лечението с Jakafi може да удвои общата преживяемост в сравнение с най-добрата налична терапия към момента.

Тази констатация е донякъде противоречива. Не е ясно дали ползата от оцеляването е от забавена прогресия или други ползи, като подобрено хранене след свиване на далака.

Има ли лек за миелофиброза?

Най-добрият шанс за дългосрочен контрол на заболяването е трансплантация на костен мозък, известна още като трансплантация на стволови клетки. Изглежда, че лекува някои пациенти. Трудно е да се предвиди със сигурност.

Трансплантацията е вариант с висок риск и висока награда. Подходящо е само за определени пациенти, които могат да издържат на суровостта на процеса. Вашият лекар може да посъветва дали трансплантацията на костен мозък е подходяща опция за вас и да координира насочването към опитен екип по трансплантации за консултация.

Айви Алтомаре, доктор по медицина, е доцент по медицина в университета Дюк и помощник медицински директор на Duke Cancer Network. Тя е награден преподавател с клиничен фокус върху повишаване на осведомеността и достъпа до онкологични и хематологични клинични изпитвания в селските общности.