Каква е очакваната продължителност на живота на хората с хемофилия?

Лечението на хемофилия се подобри значително през последните десетилетия. Очакваната продължителност на живота на хората с хемофилия сега е подобна на тази на общото население.

Повечето хора с хемофилия могат да живеят пълноценен и нормален живот с подходящо лечение. Хората с тежка хемофилия са изложени на най-висок риск от сериозно кървене.

Най-често срещаният тип хемофилия е хемофилия А, която се дължи на дефицит на протеин, наречен фактор на кръвосъсирването VIII. Засяга около 1 на 5000 мъже.

Следващият най-често срещан тип е хемофилия B. Това е резултат от дефицит на фактор IX на кръвосъсирването.

Можете да управлявате успешно и двата вида хемофилия с инжекции за заместване на липсващия протеин в кръвта или генна терапия, която включва еднократна инфузия. Хората с лека хемофилия може да се нуждаят само от наблюдение без специално лечение, ако нямат симптоми.

В тази статия разглеждаме очакваната продължителност на живота на хората с хемофилия, които получават или не получават лечение.

Каква е очакваната продължителност на живота на хората с хемофилия, които получават лечение?

Перспективите за хората с хемофилия се подобриха значително през последните десетилетия, откакто инфузиите на кръвосъсирващия фактор станаха широко достъпни.

Тези инфузии включват редовно инжектиране на протеин в кръвния поток, за да се замени протеин, който липсва на тялото ви. Видът фактор на кръвосъсирването, който получавате, зависи от вида на хемофилията ви.

Очакваната продължителност на живота на хората, лекувани от хемофилия, продължава да се подобрява и сега е приближава продължителността на живота на общото население.

Смъртността по всякакви причини е около 19% по-висока при хора с не-тежка хемофилия, отколкото при хора без хемофилия. Това означава, че хората с не-тежка хемофилия имат около 19% по-висок шанс да умрат преждевременно по каквато и да е причина.

През 2021 г проучване в Холандия изследователите са разгледали очакваната продължителност на живота на над 1000 мъже с хемофилия от 2001 г. до 2018 г. Около 87% от мъжете са имали хемофилия А, а останалите са имали хемофилия В.

Тежестта на заболяването на хората в проучването се разделя, както следва:

Тежест	Хемофилия А	Хемофилия B
Тежка	39%	44%
Умерен	17%	15%
Лек	43%	41%

Изследователите изчисляват, че половината от мъжете в тяхното проучване ще живеят до 77 години, което е с около 6 години по-малко от общата популация на холандските мъже.

През 17-годишния период на проследяване 14% от хората са починали. От починалите половината са починали преди 69,8 години, а възрастта към момента на смъртта варира от 16,4 до 98,0 години.

Очакваната продължителност на живота на хората с тежка хемофилия се е подобрила до около 56,8 години.

Каква е очакваната продължителност на живота на хората с хемофилия, които не получават лечение?

Хората с лека хемофилия могат да имат нормален или почти нормален живот без лечение. Хората с тежка хемофилия са склонни да имат изключително лоша перспектива без лечение.

Докато 1970 г, средната продължителност на живота на хората с хемофилия е била 11 до 13 години. Сега хората с тежка хемофилия в развитите страни имат нормална продължителност на живота, ако терапията с фактор на кръвосъсирването започне на възраст от 1 до 2 години.

Хората в развиващите се страни с хемофилия и без достъп до лечение имат около два пъти по-висока смъртност от общото население.

Каква е основната причина за смъртта на хората с хемофилия?

The основни причини смъртността при хора с хемофилия са:

кървене
заболяване, свързано с хепатит
Болест, свързана с ХИВ

В проучване от Холандия, най-честите причини за смърт са:

нечернодробен рак
вътречерепно кървене
хронично чернодробно заболяване
рак на черния дроб
СПИН
исхемична болест на сърцето
удар

Важно е да се отбележи, че не всички тези причини за смърт са свързани с хемофилия.

Какъв е най-добрият начин за лечение или управление на хемофилия?

Най-добрият начин за лечение на хемофилия обикновено е чрез заместване на липсващия протеин в кръвта ви, който нарушава способността на кръвта ви да се съсирва. Това лечение се нарича заместителна терапия с фактор на кръвосъсирването. Обикновено включва получаване на редовни интравенозни (IV) инфузии на липсващия ви протеин в един от кръвоносните ви съдове в продължение на няколко часа.

През ноември 2022 г., Администрация по храните и лекарствата (FDA) одобри първия тип генна терапия за лечение на хемофилия B, наречена Hemgenix. Генната терапия включва получаване на еднократна инфузия на генетичната информация, от която тялото ви се нуждае, за да произведе липсващия протеин. Генетичната информация се съдържа в обвивката на вируса.

През юни 2023 г., FDA одобри първата генна терапия за хемофилия А.

Изключително рядко хемофилията може да се развие поради автоимунна реакция. Това състояние се нарича придобита хемофилия. Хората с придобита хемофилия често трябва да приемат лекарства, наречени байпас фактори, които позволяват кръвта им да се съсирва без липсващия протеин. Може също да се наложи да приемат лекарства, за да спрат автоимунната реакция.

Хората с хемофилия живеят почти толкова дълго, колкото хората без хемофилия, ако се лекува правилно. Хората с много лека хемофилия може да не се нуждаят от друго лечение освен редовно наблюдение.

Тежката хемофилия обикновено се лекува чрез редовно инжектиране на липсващия протеин в кръвта. Наскоро генната терапия беше одобрена от FDA за лечение на хемофилия A и B в Съединените щати.

Генната терапия е еднократна инжекция, която дава на тялото ви инструкциите, от които се нуждае, за да произведе липсващия протеин.