Нова възможност за лечение на рядко нервно заболяване
Европейската агенция по лекарствата препоръча ново лекарство за хора с заболяване, наречено генерализирана миастения гравис. Това лекарство се нарича „Клигефа“, а неговото активно вещество е гефурулимаб. Комитетът по лекарствени продукти за хуманна употреба даде тази препоръка през септември 2026 г. Сега Европейската комисия ще разгледа тази препоръка, преди да вземе окончателно решение. Ако Европейската комисия одобри лекарството, лекарите в целия Европейски съюз ще могат да го предписват на възрастни пациенти.
Какво представлява миастения гравис?
Миастения гравис е заболяване на нервната система. Това заболяване засяга връзката между нервите и мускулите. В здраво тяло нервите изпращат сигнали към мускулите, а мускулите след това се движат. При човек с миастения гравис имунната система погрешно атакува тази връзка. Тази атака затруднява приемането на сигнали от нервите към мускулите.
Основният симптом на миастения гравис е мускулната слабост. Тази мускулна слабост често засяга очите и може да доведе до увиснали клепачи или двойно виждане. Мускулната слабост може да засегне също лицето, гърлото, ръцете и краката. Хората с това заболяване често споделят, че мускулите им се уморяват бързо, особено след физическа активност. Симптомите могат да се влошат вечер и да се подобрят след почивка. В тежки случаи заболяването може да засегне мускулите, използвани за дишане, и този проблем може да се превърне в спешен медицински случай.
Миастения гравис се счита за рядко заболяване, но засяга хиляди хора в цяла Европа. Заболяването може да се прояви на всяка възраст и засяга както мъже, така и жени. При жените диагнозата се поставя по-често в млада възраст, докато при мъжете – по-късно в живота. Точната причина за заболяването не е напълно изяснена, но изследователите смятат, че роля играе комбинация от генетични и средови фактори.
Как действа новото лекарство
„Клигефа“ принадлежи към група лекарства, които действат върху имунната система. Това лекарство блокира част от имунната система, наречена комплементарна система. Обикновено тази система помага на организма да се бори с инфекциите, но при миастения гравис част от нея допринася за увреждането на връзката между нервите и мускулите. Чрез блокиране на тази част от системата лекарството има за цел да намали мускулната слабост и да подобри ежедневната функционалност на пациентите.
В 26-седмично клинично изпитване Клигефа показа статистически значимо и клинично значимо подобрение в ежедневната функционалност и тежестта на заболяването в сравнение с плацебо, измерено чрез скали като скалата за ежедневни дейности при миастения гравис (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living). Това лекарство подобри и качеството на живот на пациентите, като тези ползи продължиха и през фазата на удължаване на проучването. Европейската агенция по лекарствата все още не е публикувала количествени резултати, като например точни процентни стойности на подобрението.
Какво могат да очакват пациентите оттук нататък
Препоръката на комитета по лекарствата не е последната стъпка в процеса на одобрение. Европейската комисия обикновено взема решението си в рамките на няколко месеца след положителна препоръка. След като Европейската комисия одобри лекарството, националните здравни власти във всяка страна вземат решение относно ценообразуването и възстановяването на разходите. Пациентските групи често приветстват новите възможности за лечение на редки заболявания, тъй като за тези заболявания често има много малко налични терапии. Лекарите, които лекуват миастения гравис, ще следят отблизо официалното решение, тъй като то ще определи кога лекарството ще стане достъпно за пациентите.
Discussion about this post