Общ преглед
Какво е генна терапия?
Генната терапия е експериментално лечение, използващо генетичен материал за лечение или предотвратяване на определени заболявания. Въпреки че все още не е широко разпространена, генната терапия може един ден да помогне на лекарите да лекуват заболявания чрез директно заместване на болестотворния ген.
Клиничните проучвания изследват генна терапия за лечение на рак, свързана с възрастта макулна дегенерация и други очни заболявания, определени генетични състояния и ХИВ/СПИН. В момента едно лекарство за генна терапия, Luxturna®, е одобрено от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) за употреба в Съединените щати. Luxturna лекува някои наследствени заболявания на ретината (очните).
Подробности за процедурата
Как действа генната терапия?
Генната терапия действа чрез заместване или инактивиране на болестотворни гени. В някои случаи генната терапия въвежда нови гени в тялото за лечение на специфично заболяване.
С генната терапия лекарите доставят здраво копие на ген до клетките в тялото. Този здрав ген може да замени увреден (мутиран) ген, да инактивира мутирал ген или да въведе изцяло нов ген.
Носителите, наречени вектори, транспортират тези здрави гени в клетките. В повечето случаи векторите са модифицирани вируси, които не причиняват заболяване. Векторите могат също да бъдат определени видове бактерии или кръгови ДНК молекули (плазмидна ДНК). Активно се изследват и допълнителни методи за пакетиране и доставяне на генетичен материал, като например използването на наночастици, капсулиране на липидни молекули и използването на електрически токове.
Инжекция или интравенозна (IV) инфузия въвежда векторите в тялото. В някои случаи лекарите събират клетки от пациент, добавят вектори в лаборатория и връщат клетките, съдържащи вектор, в тялото на пациента чрез инжекция или IV инфузия.
Рискове/ползи
Какви са рисковете и ползите от генната терапия?
С изключение на Luxturna, която е одобрена от FDA, лекарите все още експериментират с генна терапия. Дългосрочната безопасност на такива лечения все още не е определена. Някои генни терапии изглеждат ефективни при лечението на определени състояния. Но няма достатъчно доказателства за генната терапия като цяло, за да се определят всички възможни рискове.
Някои изследвания на генната терапия показват, че генната терапия може да влоши симптомите или да ги накара да продължат по-дълго. Освен това, усложненията от някои генни терапии могат да включват рак, токсичност и възпаление.
Възстановяване и Outlook
Каква е перспективата след генната терапия?
Вашето възстановяване зависи от това кое заболяване лекува генната терапия. Усложненията могат да бъдат сериозни и да повлияят на вашия резултат.
Кога да се обадите на лекар
Кога трябва да попитам лекаря си за генна терапия?
Изследователите изследват генна терапия за лечение на рак, очни заболявания, някои генетични състояния и ХИВ/СПИН. Ако се интересувате от участие в клинично изпитване, включващо генна терапия, говорете с Вашия лекар. Вашият лекар може да ви помогне да определите дали генната терапия може да лекува вашето състояние.
Discussion about this post