Zolgensma: Употреби, Дозировка, Странични ефекти, Предупреждения

Zolgensma

Общо наименование: onasemnogene abeparvovec-xioi
Лекарствена форма: интравенозна (инфузионна) инжекция
Клас лекарства: Разни некатегоризирани агенти

Какво представлява Zolgensma?

Zolgensama (onasemnogene abeparvovec-xioi) е генна терапия, използвана за спинална мускулна атрофия (SMA). SMA е наследствено заболяване, което причинява слабост и загуба на скелетни мускули, което се влошава с възрастта.

SMA се причинява, когато ген, обикновено SMA1, липсва или не работи правилно. Zolgensama предоставя ново функционално или работно копие на човешки SMN ген.

Zolgensama е еднократно лечение, прилагано чрез интравенозна (IV) инфузия. Той беше одобрен от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) през 2019 г.

За какво се използва Zolgensma?

Zolgensma е генна терапия с рецепта, използвана за лечение на деца на възраст под 2 години със спинална мускулна атрофия (SMA). Zolgensma се прилага като еднократна инфузия във вена. Zolgensma не е оценяван при пациенти с напреднала SMA.

Важна информация

• Zolgensma може да повиши нивата на чернодробните ензими и да причини остро сериозно чернодробно увреждане или остра чернодробна недостатъчност.
• Вашето дете ще получи перорален кортикостероид преди и след инфузия със Zolgensma и ще се подлага на редовни кръвни изследвания за проследяване на чернодробната функция.
• Свържете се незабавно с лекаря на детето си, ако кожата и/или бялото на очите на пациента изглеждат жълтеникави, ако пропусне доза кортикостероид или го повърне, или ако пациентът почувства намаляване на бдителността.

Какво трябва да кажа на лекаря си, преди да получа Zolgensma?

Преди да получите Zolgensma, говорете с лекаря на детето си за:

• Ваксинации, за да се реши дали са необходими корекции на схемата за ваксинация, за да се приспособи лечението с кортикостероид.
• Препоръчва се защита срещу респираторен синцитиален вирус (RSV).

Как трябва да получа Zolgensma?

• Zolgensma се прилага чрез IV инфузия в продължение на 60 минути.
• Zolgensma се прилага заедно с кортикостероидна терапия. Терапията с кортикостероиди започва един ден преди инфузията на Zolgensma и продължава общо 30 дни.
• Свържете се незабавно с лекаря на детето си, ако кожата и/или бялото на очите на детето Ви изглеждат жълтеникави, ако пропусне доза кортикостероид или я повърне, или ако пациентът изпита намаление на бдителността.
• Преди и след като детето Ви получи Zolgensma гледайте за:
  • Инфекциите преди или след инфузията на Zolgensma могат да доведат до по-сериозни усложнения. Свържете се незабавно с лекаря на пациента, ако видите някакви признаци на възможна инфекция като кашлица, хрипове, кихане, хрема, възпалено гърло или треска.
  • След инфузия със Zolgensma може да настъпи намален брой на тромбоцитите. Потърсете незабавно медицинска помощ, ако пациентът получи неочаквано кървене или синини.
  • Съобщава се, че тромботична микроангиопатия (TMA) се появява приблизително една седмица след инфузия на Zolgensma. Полагащите грижи трябва да потърсят незабавно медицинска помощ, ако пациентът получи някакви признаци или симптоми на TMA, като неочаквани синини или кървене, гърчове или намалено отделяне на урина.

Трябва ли да взема предпазни мерки с телесните отпадъци на пациента?

Временно в изпражненията на пациента може да се открият малки количества Zolgensma. Спазвайте добра хигиена на ръцете, когато влизате в директен контакт с телесни отпадъци в продължение на 1 месец след инфузия със Zolgensma. Пелените за еднократна употреба трябва да бъдат запечатани в торби за боклук за еднократна употреба и изхвърлени с обикновените боклуци.

Информация за дозиране

Препоръчителната доза Zolgensma е 1,1 × 10¹⁴ векторни геноми (vg) на kg телесно тегло.

Какви са страничните ефекти на Zolgensma?

Най-честите нежелани реакции, които се появяват при пациенти, лекувани със Zolgensma, са повишени чернодробни ензими и повръщане.

Това не са всички възможни нежелани реакции при Zolgensma.

Обадете се на лекаря на детето си за медицински съвет относно нежеланите реакции, които ви притесняват или не изчезват.

Насърчаваме ви да съобщите за предполагаеми странични ефекти, като се свържете с FDA на 1-800-FDA-1088 или www.fda.gov/medwatch, или Novartis Gene Therapies, Inc. на 833-828-3947.

Взаимодействия

Може да се наложи да се направят корекции в графика за ваксинация на вашето дете, за да се приспособи лечението с кортикостероид. Говорете с лекаря на детето си.

Съхранение

Zolgensma се доставя замразена (≤ -60°C [-76°F]) във флакони от 10 mL с 2 пълни обема (5,5 mL или 8,3 mL).

Какви са съставките на Zolgensma?

Активни съставки: Адено-асоцииран вирус

Неактивни съставки: трометамин, магнезиев хлорид, натриев хлорид, полоксамер 188, вода.

Zolgensma се произвежда, опакова и разпространява от Novartis Gene Therapies, Inc. 2275 Half Day Road, Suite 200, Bannockburn, IL 60015 САЩ.

Популярни ЧЗВ

Повече информация

Винаги се консултирайте с вашия доставчик на здравни услуги, за да сте сигурни, че информацията, показана на тази страница, се отнася за вашите лични обстоятелства.