Разбиране на потенциала на стволовите клетки за лечение на ALS

Стволовите клетки са потенциално лечение на ALS, което в момента се изследва в клинични изпитвания. Понастоящем това лечение не е одобрено от FDA и резултатите от тези изпитвания ще определят дали някога ще бъде одобрено.

човек с ALS, който държи сини патерици — Coolpicture/Гети изображения

Амиотрофичната латерална склероза (ALS) е рядко неврологично заболяване на нервните клетки, участващи в движението на мускулите. Тъй като тези клетки умират, това води до постепенно влошаване на мускулната слабост и загуба, което в крайна сметка води до парализа.

Към момента няма лек за ALS. Текущите лечения вместо това се фокусират върху управлението на симптомите, насърчаване на независимостта и подобряване на качеството на живот.

Можете да намерите повече информация за ALS тук.

Лекари и учени продължават да изследват нови начини за лечение на ALS. Лечението със стволови клетки е един вид лечение, което се проучва.

Продължавайте да четете, за да научите повече за лечението със стволови клетки на ALS и къде се развиват.

Какво представляват стволовите клетки?

Стволовите клетки са вид клетка, която има способността да се превръща в много различни видове клетки. Това се нарича диференциация. Например стволовите клетки в костния мозък могат да продължат да се диференцират в специфични видове кръвни клетки.

Стволовите клетки също могат да се самообновяват, за разлика от много видове клетки в тялото. Когато една стволова клетка се дели, двете получени клетки могат да бъдат:

две стволови клетки
една стволова клетка и една диференцирана клетка
две диференцирани клетки

Има два основни вида стволови клетки:

Плурипотентни стволови клетки

Плурипотентните стволови клетки могат да станат всеки тип клетка в тялото. Този тип стволови клетки се намират в човешки ембриони.

Въпреки това през 2006 г. учените разработиха начин за препрограмиране на някои видове възрастни клетки, за да станат плурипотентни стволови клетки. Тези стволови клетки се наричат индуцирани плурипотентни стволови клетки.

Възрастни стволови клетки

Възрастните стволови клетки съществуват в различни тъкани и участват в поддържането и възстановяването. Те работят, за да заменят клетките, които са загубени при типично износване, нараняване или заболяване.

Тези стволови клетки са тъканно-специфични. Това означава, че за разлика от плурипотентните стволови клетки, те са по-специализирани.

Например, докато възрастните стволови клетки във вашите черва могат да заменят чревните клетки, които са били изгубени или повредени, те не могат да продължат да се превръщат в кожни клетки или кръвни клетки.

Какво е лечение със стволови клетки за ALS?

При ALS, неврологично заболяване, нервните клетки, които контролират мускулните движения, наречени моторни неврони, се увреждат и умират. За разлика от клетките в други части на тялото, като кожата и червата, нервните клетки не могат да се регенерират, след като са увредени или умрат.

Освен това, ние все още научаваме все повече и повече за процеса на заболяването ALS. Това, което знаем е, че АЛС е сложна, с много различни фактори, които допринасят за нея. Всичко това прави определянето на терапевтичните цели по-трудно.

Стволовите клетки са привлекателно лечение за ALS поради техните регенеративни ефекти и способност да се диференцират в различни типове клетки. Основните начини, по които стволовите клетки могат да се използват за лечение на ALS, са:

използване на стволови клетки за доставяне на фактори, които работят за укрепване на здравето и оцеляването на моторните неврони
замяна на увредени или мъртви неврони със здрави неврони, генерирани от стволови клетки

Преглед от 2023 г. отбелязва, че много видове стволови клетки са били използвани в предклинични изследвания на ALS, както и в клинични изпитвания:

Мезенхимни стволови клетки (MSCs), на най-често тип стволови клетки, използвани в изследванията на ALS, са вид възрастни стволови клетки, които могат да бъдат изолирани от много области, като костен мозък, мускулна и мастна тъкан.
Хематопоетичните стволови клетки са вид възрастни стволови клетки, изолирани от кръвта или костния мозък.
Невралните стволови клетки се изолират от ембрионална тъкан.
Индуцираните плурипотентни стволови клетки се генерират в лаборатория с помощта на възрастни клетки.

А 2021 преглед от шест проучвания на терапии със стволови клетки за ALS отбелязва, че някои проучвания показват ползи, докато други не. Рецензентите отбелязват, че са необходими допълнителни изследвания, за да се определят потенциалните ползи от терапията със стволови клетки за ALS.

Изследване на лечение със стволови клетки за ALS

Сега нека прегледаме няколко клинични проучвания за лечение на АЛС със стволови клетки. Имайте предвид, че това е само моментна снимка на изследвания за използването на стволови клетки за лечение на ALS.

А 2022 фаза 1/2 клинично изпитване използва неврални стволови клетки, трансплантирани в лумбалния гръбначен мозък на 18 души с ALS. Тези стволови клетки могат да се диференцират в поддържащи глиални клетки, които създават защитен фактор, наречен GDNF.

Това изпитване се занимава главно с безопасността на лечението. Не откри отрицателни ефекти след 1 година. Анализът на тъкан от 13 участници, починали поради ALS, установи, че трансплантираните клетки са се запазили и са направили GDNF.

Анализ от 2023 г. на две предишни клинични изпитвания фаза 1 разглежда дългосрочните ефекти от трансплантирането на MSC в лумбалния гръбначен мозък на 19 души с ALS. По време на анализа четири от индивидите бяха все още живи.

Изследователите установяват, че средната наблюдавана преживяемост на участниците в изпитването е 118,8 месеца – почти 10 години. Това е по-дълго от предвидената средна преживяемост от 70,79 месеца, малко под 6 години.

Лечението със стволови клетки за ALS одобрено ли е от FDA?

Администрацията по храните и лекарствата (FDA) не е одобрила лечение със стволови клетки за ALS. Хората, получаващи лечение със стволови клетки за ALS, ги получават чрез участие в клинично изпитване.

Наскоро ан Консултативен комитет на FDA установи, че терапия със стволови клетки за ALS, наречена NurOwn нямаше достатъчно подкрепящи данни за да го утвърди като ефективно лечение за лека до умерена ALS.

NurOwn, разработен от BrainStorm Cell Therapeutics, използва MSC за повишаване на нивата на фактори, които поддържат здравето и оцеляването на нервните клетки.

Как можете да намерите информация за клинични изпитвания за лечение на ALS?

Ако сте били диагностицирани с ALS, вашият екип може да ви предложи да участвате в клинично изпитване.

Клиничните изпитвания тестват безопасността и ефективността на нови или актуализирани лечения, преди те да станат по-широко достъпни.

Можете да намерите списък с клинични изпитвания за ALS, които в момента се набират тук.

Вашият екип за грижи също е ценен ресурс. Те могат да ви помогнат да получите представа за текущи или предстоящи клинични изпитвания, за които може да имате право.

Какви са възможностите за лечение на ALS?

Текущите възможности за лечение на ALS включват:

лекарства като рилузол (Rilutek, Tiglutik, Exservan) или едаравон (Radicava), които могат да помогнат за намаляване на увреждането на моторните неврони и съответно забавяне на ежедневното функциониране
други лекарства за подпомагане на справянето със симптоми като мускулни крампи, проблеми със съня или тревожност и депресия
физическа и трудова терапия за подпомагане на повишаване на силата, гъвкавостта и независимостта
речева терапия или устройства, които да ви помогнат да общувате
психотерапия, която да ви помогне психически и емоционално да се справите с ефектите на ALS
дихателна поддръжка, включително неинвазивна вентилация или механична вентилация

Какви са перспективите за хората с ALS?

ALS е прогресивен. Това означава, че продължава да се влошава с течение на времето.

Ефектите от ALS в крайна сметка водят до парализа, която може да засегне и мускулите, които ви помагат да дишате. Като такива повечето хора с ALS умират поради дихателна недостатъчност.

Средното време на преживяемост при ALS е 3–5 години след като симптомите се развият. относно 30% от хората с ALS са живи след 5 години и 10–20% са живи след 10 години.

Често задавани въпроси

Може ли трансплантацията на костен мозък да излекува ALS?

Не. Изследователите обаче проучват трансплантации на костен мозък за лечение на ALS. Това изследване е в начален етап.

Едно клинично изпитване от 2022 г. не показва разлика в прогресията на ALS след трансплантация на костен мозък. Друг Проучване от 2022 г установиха, че трансплантациите на костен мозък могат да помогнат за лечение на ALS в миши модел на ювенилен ALS.

За какви други състояния се изследват стволовите клетки?

В допълнение към ALS, терапиите със стволови клетки се изследват за голямо разнообразие от състояния. Няколко примера включват:

други невродегенеративни заболявания като болестта на Паркинсон и болестта на Алцхаймер
наранявания на гръбначния мозък
ракови заболявания
сърдечно заболяване
диабет тип 1

Какво представляват одобрените от FDA лечения със стволови клетки?

Продуктите от хемопоетични стволови клетки, които съдържат стволови клетки, които могат да се диференцират в различни кръвни клетки, понастоящем са само одобрени от FDA продукти със стволови клетки. Те се използват за лечение на някои видове рак, кръвни заболявания или имунни състояния.

Стволовите клетки са привлекателно потенциално лечение на ALS. Надяваме се, че терапията със стволови клетки може да забави или да обърне ефектите на ALS.

Изследванията на стволови клетки за ALS обаче като цяло все още са в начален стадий и не са одобрени от FDA лечения за ALS, базирани на стволови клетки. Като цяло са необходими повече изследвания за безопасността и ефективността на тези лечения.

Хората с ALS, които получават терапия със стволови клетки, правят това чрез клинични изпитвания. Ако имате ALS и се интересувате от участие в клинично изпитване, говорете с вашия екип за грижи. Те могат да ви помогнат да намерите клинични изпитвания, за които бихте могли да отговаряте на условията.