Възможности за лечение на миелофиброза

Има ли лек за миелофиброза?

Понастоящем няма лекарства, които да лекуват миелофиброза. Алогенната трансплантация на хемопоетични стволови клетки е единственото лечение, което може да излекува МФ или значително да удължи преживяемостта на хората с МФ.

Трансплантацията на стволови клетки включва замяна на анормални стволови клетки в костния мозък с инфузия на стволови клетки от здрав донор.

Процедурата крие значителни и потенциално животозастрашаващи рискове. Обикновено се препоръчва само за по-млади хора без други съществуващи здравословни състояния.

Лечение на миелофиброза с лекарства

Вашият лекар може да препоръча едно или повече лекарства за лечение на симптоми или усложнения на MF. Това включва анемия, уголемяване на далака, нощно изпотяване, сърбеж и болка в костите.

Лекарствата за лечение на MF включват:

• кортикостероиди, като преднизон
• средства, стимулиращи еритропоезата
• андрогенни терапии, като даназол
• имуномодулатори, включително талидомид (Thalomid), леналидомид (Revlimid) и помалидомид (Pomalyst)
• химиотерапия, включително хидроксиурея
• JAK2 инхибитори, като руксолитиниб (Jakafi) и федратиниб (Inrebic)

Руксолитиниб е първото лекарство, одобрено от Агенцията по храните и лекарствата (FDA) за лечение на средно- и високорискови МФ. Руксолитиниб е целево лечение и инхибитор на JAK2. Мутациите в гена JAK2 са свързани с развитието на MF.

Fedratinib (Inrebic) беше одобрен от FDA през 2019 г. за лечение на възрастни с междинен-2 и високорисков първичен или вторичен MF. Fedratinib е силно селективен инхибитор на JAK2 киназа. Той е за хора, които не се повлияват от лечение с руксолитиниб.

Преливане на кръв

Може да се наложи кръвопреливане, ако сте анемични поради MF. Редовните кръвопреливания могат да повишат броя на червените кръвни клетки и да намалят симптомите като умора и лесни синини.

Трансплантации на стволови клетки

MF се развива, когато стволова клетка, която произвежда кръвни клетки, е повредена. Той започва да произвежда незрели кръвни клетки, които се натрупват и причиняват белези. Това не позволява на костния ви мозък да произвежда здрави кръвни клетки.

Трансплантацията на стволови клетки, известна още като трансплантация на костен мозък, е потенциално лечебно лечение, което се справя с този проблем. Вашият лекар ще трябва да оцени вашия индивидуален риск, за да определи дали сте добър кандидат за процедурата.

Преди трансплантация на стволови клетки ще получите химиотерапия или радиация. Това премахва останалите ракови клетки и увеличава шансовете имунната ви система да приеме донорни клетки.

След това Вашият лекар прехвърля клетки от костен мозък от донор. Здравите стволови клетки на донора заместват увредените стволови клетки във вашия костен мозък и произвеждат здрави кръвни клетки.

Трансплантацията на стволови клетки крие значителни и потенциално животозастрашаващи рискове. Лекарите обикновено препоръчват процедурата само за хора със среден и висок риск от МФ, които са на възраст под 70 години и нямат други съществуващи здравословни състояния.

Нов тип алогенна трансплантация на стволови клетки с намалена интензивност (немиелоаблативна) изисква по-ниски дози химиотерапия и радиация. Може да е по-добре за по-възрастните хора.

Хирургия

Кръвните клетки обикновено се произвеждат от костния мозък. Понякога, при тези с МФ, черният дроб и далакът произвеждат кръвни клетки. Това може да доведе до увеличаване на размера на черния дроб и далака от нормалното.

Увеличеният далак може да бъде болезнен. Лекарствата помагат за намаляване на размера на далака. Ако лекарствата не са достатъчни, Вашият лекар може да препоръча операция за отстраняване на далака Ви. Тази процедура се нарича спленектомия.

Странични ефекти от лечението

Всички лечения с MF могат да причинят странични ефекти. Вашият лекар внимателно ще прецени рисковете и ползите от потенциалните лечения, преди да препоръча подход.

Важно е да говорите с Вашия лекар за всички нежелани реакции, които изпитвате. Вашият лекар може да поиска да промени дозата Ви или да Ви прехвърли на ново лекарство.

Страничните ефекти, които може да изпитате, зависят от Вашето лечение с MF.

Андрогенни терапии

андрогентерапиите могат да причинят увреждане на черния дроб, растеж на космите по лицето при жените и растеж на рак на простатата при мъжете.

Кортикостероиди

Страничните ефекти на кортикостероидите зависят от лекарството и дозировката. Те могат да включват високо кръвно налягане, задържане на течности, наддаване на тегло и проблеми с настроението и паметта.

Дългосрочните рискове от кортикостероидите включват остеопороза, костни фрактури, висока кръвна захар и повишен риск от инфекции.

Имуномодулатори

Тези лекарства могат да увеличат броя на белите кръвни клетки и тромбоцитите. Това може да доведе до симптоми като запек и бодливо усещане в ръцете и краката. Те могат също да причинят сериозни вродени дефекти по време на бременност.

Вашият лекар внимателно ще следи броя на кръвните Ви клетки и може да предпише тези лекарства в комбинация с ниски дози стероиди, за да сведе до минимум рисковете.

JAK2 инхибитори

Честите нежелани реакции на JAK2 инхибиторите включват понижено ниво на тромбоцитите и анемия. Те могат също да причинят диария, главоболие, виене на свят, гадене, повръщане, главоболие и синини.

Fedratinib може в редки случаи да причини сериозно и потенциално фатално увреждане на мозъка, известно като енцефалопатия.

химиотерапия

Химиотерапията е насочена към бързо делящи се клетки, които включват космени клетки, клетки на ноктите и клетки в храносмилателния и репродуктивния тракт. Честите странични ефекти на химиотерапията включват:

• умора
• косопад
• промени в кожата и ноктите
• гадене, повръщане и загуба на апетит
• запек
• диария
• промени в теглото
• промени в настроението
• проблеми с плодовитостта

Спленектомия

Отстраняването на далака увеличава риска от инфекции и усложнения от кървене, включително кръвни съсиреци. Кръвните съсиреци могат да доведат до потенциално фатален инсулт или белодробна емболия.

Трансплантации на стволови клетки

Трансплантацията на костен мозък може да причини животозастрашаващ страничен ефект, известен като болест на присадка срещу гостоприемник (GVHD), когато имунните клетки на донора атакуват вашите здрави клетки.

Лекарите се опитват да спрат това да се случи с превантивни лечения, включително отстраняване на Т клетки от присадката на донора и използване на лекарства за потискане на Т клетките в присадката.

GVHD може да засегне кожата, стомашно-чревния тракт или черния дроб през първите 100 дни след трансплантацията. Може да получите симптоми, включително кожни обриви и образуване на мехури, гадене, повръщане, коремни спазми, загуба на апетит, диария и жълтеница.

Хроничната GVHD може да включва един или няколко органа и е водещата причина за смърт след трансплантация на стволови клетки. Симптомите могат да засегнат устата, кожата, ноктите, косата, стомашно-чревния тракт, белите дробове, черния дроб, мускулите, ставите или гениталиите.

Вашият лекар може да препоръча прием на кортикостероиди като преднизон или локален стероиден крем. Те могат също да предпишат руксолитиниб за остри симптоми.

Клинични изпитвания

Клиничните проучвания продължават да търсят нови лечения за МФ. Изследователите тестват нови инхибитори на JAK2 и проучват дали комбинирането на руксолитиниб с други лекарства може да подобри резултатите при хора с MF.

Един такъв клас лекарства са инхибиторите на хистон деацетилаза (HDAC). Те играят роля в генната експресия и могат да лекуват симптомите на MF, когато са сдвоени с руксолитиниб.

Други проучвания тестват антифибротични средства, за да се види дали тези лекарства предотвратяват или обръщат фиброзата при миелофиброза. Инхибитор на теломеразата иметелстатсе проучва за подобряване на фиброзата и функцията на костния мозък и броя на кръвните клетки при хора с MF.

Ако не реагирате добре на лечение, присъединяването към клинично изпитване може да ви даде достъп до по-нови терапии. Десетки клинични проучвания набират или активно оценяват лечения за миелофиброза.

Естествени средства

Миелофиброзата е хронично заболяване, което изисква медицинска намеса. Никакво хомеопатично или естествено лечение не е доказано лечение на миелофиброза. Винаги питайте Вашия лекар преди да приемате каквито и да е билки или добавки.

Някои хранителни вещества, които поддържат производството на червени кръвни клетки, могат да намалят риска и симптомите на анемия. Те няма да лекуват основното заболяване. Посъветвайте се с Вашия лекар дали трябва да приемате някоя от следните добавки:

• желязо
• фолиева киселина
• витамин В-12

Балансираната диета и редовните упражнения могат да помогнат за намаляване на стреса и поддържане на функционирането на тялото на по-оптимално ниво.

Изследователите от NUTRIENT се надяват, че средиземноморската диета може да намали възпалението в тялото, за да намали риска от кръвни съсиреци, анормална кръвна картина и промени в далака при хора с миелофиброза. Средиземноморската диета е богата на пресни, противовъзпалителни храни, включително зехтин, ядки, бобови растения, зеленчуци, плодове, риба и пълнозърнести продукти.

Едно лабораторно проучване предложи традиционното китайско билково лекарство, известно като даншен ​​или червен градински чай (Salvia miltiorrhiza bunge) може теоретично да повлияе на сигналните пътища за миелофиброза. Билката не е изследвана при хора и не е оценена от FDA за безопасност и ефикасност. Винаги говорете с Вашия лекар, преди да опитате каквато и да е добавка.

Изследвания

Две лекарства вече преминаха през ранен стадий на клинични тестове и сега са във фаза III клинични изпитвания. Пакритиниб е перорален инхибитор на киназа със специфичност за JAK2 и IRAK1. Момелотиниб е инхибитор на JAK1, JAK2 и ACVR1, който ще бъде сравнен с руксолитиниб във фаза III проучване.

Интерферон-алфа вече се използва за лечение на хора с МФ. Доказано е, че потенциално намалява производството на кръвни клетки от костния мозък. Необходими са повече изследвания, за да се определи неговата дългосрочна безопасност и ефикасност.

Imetelstat е инхибитор на теломераза във фаза II тестване за лица с междинен 2 или високорискови MF, за които JAK инхибиторите не са работили. Агентът е показал обещаващи резултати, въпреки че са необходими по-големи клинични изпитвания.

Outlook

Прогнозирането на перспективите и оцеляването с миелофиброза може да бъде трудно. Много хора имат МФ в продължение на много години, без да изпитват никакви симптоми.

Преживяемостта варира в зависимост от вида на MF, независимо дали е с нисък риск, със среден риск или с висок риск.

Едно проучване установи, че хората с нискорискова МФ са имали еднаква вероятност да живеят 5 години след диагнозата, както и общата популация, след което преживяемостта намалява. Установено е, че хората с високорискова МФ живеят до седем години след диагнозата.

Единствената възможност за лечение, която потенциално може да излекува MF, е трансплантация на стволови клетки. някои изследвания предполага, че наскоро одобрените лекарства, включително руксолитиниб, могат да удължат преживяемостта с няколко години. Много клинични проучвания продължават да изучават потенциални лечения за МФ.

Редица MF лечения са ефективни при справяне със симптомите и подобряване на качеството на живот.

Медикаменти, включително имуномодулатори, JAK2 инхибитори, кортикостероиди и андрогенни терапии, помагат за овладяване на симптомите. Може също да се нуждаете от химиотерапия, кръвопреливане или спленектомия.

Говорете с Вашия лекар за симптомите си и винаги го информирайте, ако обмисляте да вземете ново лекарство или добавка.