Генната терапия е ново лечение за хора с хемофилия. Това включва еднократна интравенозна (IV) инфузия, която стимулира тялото ви да произвежда протеин, необходим за съсирването на кръвта.
относно
Хемофилия B се нарича още Коледна болест, тъй като за първи път е докладвана при човек на име Стивън Кристмас. Това е вродено състояние, което означава, че присъства от раждането. Причинява се от мутация във вашия F9 ген, открит на хромозома X.
Генната терапия е обещаващо ново лечение за хемофилия B, което включва вливане на генетична информация в кръвния поток, за да научи клетките ви как да произвеждат фактор IX на кръвосъсирването.
Прочетете, за да научите за генната терапия за хемофилия B, включително как работи, какво включва процедурата и нейната цена.
Разликата между хемофилия А и Б
Хемофилията е група състояния, които причиняват проблеми със способността на кръвта ви да се съсирва. Хемофилия B е вторият най-често срещан тип хемофилия. Причинява се от недостатъчно производство на фактор на кръвосъсирването IX.
Най-често срещаният тип хемофилия е хемофилия А, която се причинява от дефицит на фактор VIII на кръвосъсирването.
Какво представлява генната терапия за хемофилия B?
The
През юни 2023 г. FDA прие заявлението на Pfizer за друга генна терапия, наречена fidanacogene elaparvovec. Може да бъде наличен в бъдеще.
Hemgenix е генна терапия, базирана на вирусен вектор. Тези терапии използват обвивката на вирус, за да доставят работещ ген във вашите клетки, за да заменят дефектен ген.
В случая на Hemgenix, вирусът се доставя в кръвния поток чрез интравенозно, така че да може да бъде пренесен до клетките в черния дроб, които произвеждат фактор на кръвосъсирването IX.
Генната терапия също беше наскоро одобрена от FDA за хемофилия А
Кой трябва да има генна терапия за хемофилия B?
Хората, отговарящи на условията за Hemgenix, включват тези с хемофилия B, които:
- имат умерени или тежки симптоми и в момента използват профилактична терапия с фактор IX
- имате анамнеза за животозастрашаващо кървене
- имате повтарящи се пристъпи на кървене без очевидна причина
Какво е да получаваш генна терапия за хемофилия B?
Според уебсайта на Hemgenix, Hemgenix се прилага като еднократна инфузия чрез IV, която отнема около 1-2 часа. Получавате инфузията в специален център за администриране. Към август 2023 г. уебсайтът им изброява 10 центъра в Съединените щати.
Ако трябва да пътувате за инфузия, добра идея е да планирате да останете в града още 1 или 2 дни след лечението.
През първите 3 месеца се препоръчва седмично наблюдение. През това време Вашият лекар вероятно ще поиска да проведе тестове за измерване на чернодробните Ви ензими и нивата на фактор IX.
Потенциални странични ефекти
Има малка вероятност от развитие на реакция на инфузията, която може да бъде причинена от свръхчувствителност или алергия към съставка в инфузията. Тези реакции са редки, но могат да бъдат животозастрашаващи. Вашият екип ще Ви наблюдава по време на инфузията и най-малко 3 часа след инфузията за признаци на тези реакции.
- повишени чернодробни ензими
- главоболие
- повишени нива на креатинин
- грипоподобни симптоми
- незначителни реакции, свързани с инфузията, като кожно дразнене
- неразположение
- умора
Колко струва генната терапия за хемофилия В и обикновено покрива ли се от застраховка?
Генната терапия идва с висока цена, тъй като е ново лечение за хемофилия. В една статия Hemgenix си спечели прозвището „най-скъпото лекарство в света“. Цената на Hemgenix е около
Въпреки високата цена, общата цена може да бъде по-малка от сегашното стандартно лечение на профилактична терапия с фактор IX, което изисква непрекъснато лечение, което може да струва стотици хиляди долари годишно.
В проучване от 2021 г. изследователите оцениха цената на генната терапия на 2 милиона долара. При тази цена те установиха, че генната терапия е по-рентабилна от профилактичната терапия при хора с тежка хемофилия В.
В прессъобщение от юни 2023 г. компанията, която произвежда Hemgenix, отбеляза, че доставчиците на застраховки, покриващи около 60% от американското население, вече са установили насоки за осигуряване на покритие за Hemgenix. Например Blue Cross/Blue Shield идентифицира следните изисквания за покритие на Hemgenix.
Колко ефективна е генната терапия за хемофилия B?
В клинично изпитване фаза 3 от 2023 г. изследователите сравняват ефективността на Hemgenix с профилактична терапия. Изследователите установиха, че генната терапия предлага превъзходни резултати с по-добър профил на безопасност.
Фаза 1–3
Какви други лечения са налични за хемофилия В?
Леката хемофилия B може да не изисква лечение. Ако е необходимо лечение, то обикновено включва профилактична терапия с фактор IX, при която получавате редовни инжекции от този протеин. Може да получите инжекции
Предприемането на стъпки за избягване на нараняване може да помогне за минимизиране на шансовете за развитие на сериозно кървене.
Генната терапия е сравнително ново лечение за хемофилия B, което включва вливане на вирусна обвивка, пълна с генетична информация, в кръвния поток. Тази еднократна инфузия предоставя на тялото ви информацията, от която се нуждае, за да създаде протеина, който липсва на тялото ви.
Генната терапия е много скъпа, но изследванията показват, че е по-безопасна и по-ефективна от сегашното профилактично лечение. В дългосрочен план това може да се окаже и по-евтиният вариант.
Discussion about this post