Какво трябва да знаете за генната терапия за болестта на Алцхаймер

Генната терапия е медицински подход, който помага за лечение генетични и придобити заболявания чрез модифициране на вашето ДНК. Това включва въвеждане, премахване или промяна на специфични гени за лечение на основните причини за дадено заболяване.

Генната терапия въвежда терапевтични гени във вашето тяло с помощта на вектори като вируси или невирусни методи. Тези вектори транспортират желаните гени до целевите клетки. За болестта на Алцхаймер тези прицелни клетки обикновено са в мозъка.

Веднъж попаднали в целевите клетки, въведените гени се интегрират във вашата ДНК и задействат производството на специфични протеини или молекули.

Тези протеини могат:

• коригиране на генетични аномалии
• намаляват вредните протеинови натрупвания като бета-амилоид при Алцхаймер
• насърчават оцеляването на клетките
• модулират имунните отговори

Генната терапия за болестта на Алцхаймер все още е в експериментална фаза. Има много проучвания върху животни и няколко изследвания върху хора.

Болестта на Алцхаймер не е ясно наследена или се дължи на един единствен наследен ген. Но някои наследени гени могат нараства вашият риск. Генетичните промени във вашите клетки също могат да допринесат за Алцхаймер, но не е ясно дали тези промени са наследени или околната среда.

Тези генни мутации причиняват променена протеинова активност в мозъка ви, засягайки вашите неврони. Генната терапия за болестта на Алцхаймер има за цел да достави модифицирани гени, които да помогнат за коригиране на променената протеинова активност.

Проучванията за човешка генна терапия за Алцхаймер имат безопасно и успешно доставени гени, които кодират протеин, насърчаващ растежа на невроните. А Проучване върху животни през 2020 г успешно намалява количеството амилоидна плака в мозъците на мишки и подобрява тяхната памет.

Изследователите предупреждават, че докато предклиничните проучвания са дали обещаващи резултати, клиничните проучвания са дали по-малко убедителен.

Докато генната терапия показва потенциал като лечение, използването му за лечение на Алцхаймер все още е предизвикателство. Това е така, защото Алцхаймер е сложно състояние с множество допринасящи фактори.

CRISPR, техника за редактиране на гени, позволява на учените да точно модифицирайте и редактиране на гени за коригиране на мутации, свързани с болести като Алцхаймер. Въпреки това факторите на околната среда и начина на живот също влияят върху развитието на болестта на Алцхаймер, което прави елиминирането на заболяването трудно.

Вместо да осигури окончателно излекуване, генната терапия за Алцхаймер цели:

• бавна прогресия
• намаляване на симптомите
• забавяне на началото

Текущите изследвания са от съществено значение за усъвършенстване на стратегиите за генна терапия и повишаване на тяхната ефективност при управлението на симптомите и прогресията на Алцхаймер.

Изследователите също изследват други терапии, които могат да лекуват, предотвратят или дори излекуват Алцхаймер. Обещаващите нови лечения за Алцхаймер включват:

• Моноклонални антитела: Терапиите с моноклонални антитела, като адуканумаб, са насочени към бета-амилоидните плаки в мозъка, с цел забавяне когнитивен спад.
• Насочване към тау протеин: Терапии, фокусирани върху намаляване анормалните тау протеинови сплитания се развиват, за да управляват съществен аспект от това, което причинява болестта на Алцхаймер.
• Противовъзпалителни лекарства: Изследователите изследват лекарства, които са насочени към възпалението в мозъка. Такива лекарства могат да имат потенциал за облекчаване Симптоми и прогресия на Алцхаймер.
• Терапии със стволови клетки: Подходи, базирани на стволови клетки стремят се да заменят увредени неврони или подпомагат възстановяването на мозъка при хора с Алцхаймер.
• Невропротективни средства: Изследователите изследват лекарства, които насърчават здравето на невроните за подобряване когнитивната функция и бавното прогресиране на заболяването.
• Стратегии за ваксиниране: Учените изследват ваксини, насочени към бета-амилоид или тау протеини стимулират отговорът на имунната система срещу протеини, свързани с Алцхаймер.
• Прецизна медицина: Специализирани лечения, базирани на генетичния и молекулярен профил на дадено лице, се появяват като персонализиран подход към лечението на Алцхаймер, според Проучване от 2023 г.
• Невротрофични фактори: Изследователите търсят терапии, които стимулират растежа и оцеляването на невроните, за да видят как те могат да помогнат за лечението на Алцхаймер.
• Комбинирани терапии: Няколко проучвания изследват ефикасността на комбинирането на множество лечения за помогнете да управлявате Болестта на Алцхаймер ефективно.

Важно е да се отбележи, че много от тези лечения все още са в различни етапи на клинични изпитвания, за да се оцени тяхната дългосрочна безопасност и ефективност.

Въпреки че генната терапия все още е нововъзникващо лечение за Алцхаймер, има няколко текущи лечения, които помагат за справяне със симптомите и забавяне на прогресията на заболяването. Те включват:

• Инхибитори на холинестеразата: Лекарите обикновено предписват лекарства за подобряване на паметта и когнитивните функции при хора с Алцхаймер чрез повишаване на нивата на невротрансмитери. Те включват:
  • донепезил (арицепт)
  • ривастигмин (Exelon)

  • галантамин (Razadyne)

• Мемантин: Лекарството мемантин (Namenda) управлява умерените до тежки симптоми на Алцхаймер чрез регулиране на глутаматната активност, която участва в ученето и паметта.
• Поведенчески и психиатрични лекарства: Лекарите могат да препоръчат антидепресанти и антипсихотични лекарства за управление на настроението и поведенчески симптоми, като депресия, тревожност и възбуда.
• Промени в начина на живот: Насърчаването на редовни физически упражнения, здравословна диета, социална ангажираност и когнитивна стимулация може да помогне за подобряване на общото благосъстояние и потенциално да забави прогресията на Алцхаймер.
• Поддържащи терапии: Професионалната, речевата и физиотерапията могат да ви помогнат да запазите своята независимост и да управлявате ежедневните задачи.

Въпреки че тези лечения могат да облекчат някои симптоми и да подобрят качеството на живот, те не осигуряват лек за болестта на Алцхаймер.

Текущите изследвания се стремят да разработят по-ефективни лечения и в крайна сметка да намерят начин за предотвратяване или лечение на Алцхаймер.

Няма окончателно лечение за Алцхаймер, но генната терапия показва потенциал за забавяне на прогресията и подобряване на когнитивната функция на хората с това състояние.

Генната терапия включва прецизно манипулиране на генетични и молекулярни фактори, които причиняват Алцхаймер. Той може да се насочи към бета-амилоидните плаки, да намали възпалението, да намали загубата на мозъчни клетки и дори да замени увредените неврони.

Лечението с генна терапия на Алцхаймер обаче все още е в експериментален етап. Необходими са повече проучвания, за да се установи неговата безопасност и ефикасност.