Терапия със стволови клетки за болестта на Паркинсон: настоящи и бъдещи разработки

Болестта на Паркинсон е неврологично заболяване със симптоми, които стават по-тежки с течение на времето. Влияе около 1% хора на възраст над 60 години в индустриализираните страни. Точната причина за заболяването не е известна, но експертите смятат, че както генетичните фактори, така и факторите на околната среда играят роля.

Болестта на Паркинсон причинява умиране на неврони в определени части на мозъка ви, което води до намаляване на допамина. Допаминът е невротрансмитер. Клетките във вашия мозък освобождават допамин като начин за изпращане на сигнали до други близки клетки.

Когато имате Паркинсон, намаляването на активността на допамин може да доведе до такива симптоми като:

  • треперене
  • бавност
  • твърдост
  • нарушение на походката

Няма лек за болестта на Паркинсон. Но през последните няколко десетилетия изследователите изучават терапия със стволови клетки, за да осигурят по-добри възможности за лечение.

Прочетете, за да научите повече за настоящите и бъдещи разработки в използването на терапия със стволови клетки за лечение на болестта на Паркинсон.

Какво е терапия със стволови клетки?

Стволовите клетки са специални, защото са недиференцирани, което означава, че имат потенциала да се превърнат в много видове специализирани клетки.

Може да мислите за стволовите клетки като за естествен ресурс за вашето тяло. Когато тялото ви се нуждае от специфичен тип клетки – от костни до мозъчни клетки – недиференцирана стволова клетка може да се трансформира, за да отговаря на нуждите.

Има три основни вида стволови клетки:

  • Ембрионални стволови клетки: Тези клетки са плурипотентни, което означава, че могат да се трансформират в много видове клетки, намиращи се в тялото ви. Както подсказва името, те се намират в ембриони.
  • Соматични стволови клетки: Наричани още възрастни стволови клетки, те изпълняват предимно възстановителни функции. Те все още могат да се трансформират, но не в толкова видове специализирани клетки, колкото могат ембрионалните стволови клетки.
  • Индуцирани плурипотентни стволови клетки (iPSC): Тези стволови клетки са направени от генетично променящи се клетки, които вече са узрели.

Терапията със стволови клетки е използването на стволови клетки – обикновено от донор, но понякога и от вашето собствено тяло – за лечение на заболяване.

Тъй като болестта на Паркинсон води до смърт на мозъчни клетки, изследователите се опитват да използват стволови клетки, за да заменят мозъчните клетки в засегнатите области. Това може да помогне за лечение на симптомите на болестта на Паркинсон.

Как може терапията със стволови клетки да е от полза за Паркинсон?

Изследователите проучват различни подходи за използване на стволови клетки за лечение на болестта на Паркинсон.

Настоящата идея е да се въведат стволови клетки директно в засегнатите области на мозъка ви, където те могат да се трансформират в мозъчни клетки. Тези нови мозъчни клетки могат след това да помогнат за регулиране на нивата на допамин, което трябва да подобри симптомите на болестта.

Важно е да се отбележи, че експертите смятат, че това би било само лечение на болестта на Паркинсон, а не лек.

Докато терапията със стволови клетки има потенциала да замени мозъчните клетки, унищожени от болестта на Паркинсон, болестта все още ще е налице. Болестта на Паркинсон вероятно ще унищожи имплантираните стволови клетки в крайна сметка.

В момента не е ясно дали терапията със стволови клетки може да се използва многократно, за да продължи да намалява симптомите на болестта на Паркинсон, или ефектът ще бъде същият след множество процедури.

Какво са установили клиничните изпитвания?

До откриването на процеса на създаване на iPSC, единствените терапии със стволови клетки за болестта на Паркинсон изискваха използването на ембрионални стволови клетки. Това дойде с етични и практически предизвикателства, правейки изследванията по-трудни.

След като iPSC станаха достъпни, стволовите клетки бяха използвани в клинични изпитвания за много състояния, включващи неврални увреждания с общи смесени резултати.

Първото клинично изпитване с използване на iPSC за лечение на болестта на Паркинсон беше през 2018 г. в Япония. Това беше много малък опит само със седем участници. Други опити са завършени с помощта на животински модели.

Досега опитите са показали подобрение на симптомите, засягащи движението, както и немоторните симптоми като контрол на пикочния мехур.

Някои предизвикателства възникват от източника на стволовите клетки.

Терапията със стволови клетки може да се разглежда като подобна на трансплантация на органи. Ако iPSC са получени от донор, може да се наложи да използвате имуносупресори, за да предотвратите отхвърлянето на клетките от тялото ви.

Ако iPSC са получени от вашите собствени клетки, е по-малко вероятно тялото ви да ги отхвърли. Но експертите смятат, че това ще забави терапията със стволови клетки, докато iPSCs се правят в лаборатория. Това вероятно ще бъде по-скъпо от използването на установена линия от тествани iPSCs от донор.

Върху какво ще се фокусира следващото поколение клинични изпитвания?

Има много симптоми на болестта на Паркинсон. Те често се оценяват с помощта на Унифицираната скала за оценка на болестта на Паркинсон (UPDRS) или актуализираната ревизия на Обществото за двигателни разстройства на тази скала, MDS-UPDRS.

Клиничните изпитвания днес обикновено се стремят да подобрят значително резултатите от UPDRS или MDS-UPDRS за хора с болестта на Паркинсон.

Някои проучвания тестват нови методи за доставяне, като интравенозна инфузия или локални приложения. Други търсят да определят най-безопасния брой ефективни дози. А други опити измерват цялостната безопасност при използване на нови медицински устройства в терапията със стволови клетки.

Това е активна област на изследване. Бъдещи опити ще помогнат да се стесни най-безопасният и ефективен подход към терапията със стволови клетки за болестта на Паркинсон.

Кога ще бъде достъпна терапията със стволови клетки за Паркинсон?

Клиничните изпитвания обикновено се провеждат в три фази. Всяка фаза добавя още участници, като първата фаза обикновено е ограничена до няколко десетки души и няколко хиляди в третата фаза. Целта е да се провери безопасността и ефективността на лечението.

Клиничните изпитвания, тестващи терапия със стволови клетки за болестта на Паркинсон, все още са в ранна фаза. Ако настоящите опити са успешни, вероятно ще минат 4 до 8 години, преди това лечение да стане широко достъпно.

Участие в клинични изпитвания

Във вашия район може да има текущи клинични изпитвания за лечение на болестта на Паркинсон с помощта на терапия със стволови клетки. Ако това е нещо, което ви интересува, проверявайте редовно, тъй като по-късно може да се добавят нови изпитания.

Не забравяйте да споменете намеренията си и на лекар или здравен специалист. Те може да имат допълнителна информация, специфична за вашите обстоятелства.

Целта на терапията със стволови клетки за болестта на Паркинсон е да замени разрушените мозъчни клетки със здрави, недиференцирани стволови клетки. След това тези стволови клетки могат да се трансформират в мозъчни клетки и да помогнат за регулирането на нивата на допамин. Експертите смятат, че това може да облекчи много от симптомите на болестта на Паркинсон.

Тази терапия все още е в ранните етапи на клинично изпитване. Много опити са или предложени, в момента се набират, или вече са активни. Резултатите от тези опити ще определят колко скоро терапията със стволови клетки може да стане широко достъпна като лечение на болестта на Паркинсон.

В момента не се смята, че терапията със стволови клетки ще излекува болестта на Паркинсон. Но може да бъде алтернатива на съществуващите лечения като лекарствени терапии и дълбока мозъчна стимулация.

Открийте повече

Discussion about this post

Recommended

Don't Miss